美國哈佛大學團隊透過動物實驗發現，以類似「疫苗」方式改變「PCSK9」基因序列，能大幅減少血液中的膽固醇。（photo by李昀澔/台灣醒報）
【台灣醒報記者李昀澔綜合報導】高血脂的問題未來可能只要「打一針」，就能一勞永逸地解決。美國哈佛大學幹細胞中心與賓州大學團隊日前發表於《血液循環研究》期刊的報告指出，透過特殊的「基因剔除」技術在動物實驗證實，改變一種主要在肝臟出現的基因「PCSK9」，能大幅降低血液中的膽固醇，可望作為心血管疾病預防「疫苗」研發的方向。
PCSK9基因係由法國研究團隊於2003年首度發現；在少數「早發性」心臟病家族病史患者體內，PCSK9基因突變會破壞血管清除膽固醇的正常功能，造成患者血脂異常飆高。
哈佛大學幹細胞及再生生物學助理教授基朗穆蘇魯努指出，後續研究顯示，有3%的PCSK9基因突變者並未出現高血脂的症狀，甚至這種「更少數」的突變者血液中「壞」膽固醇「低密度脂蛋白」的比例，還比正常人少了15至28%，罹患心臟病風險則較常人降低47至88%。
「這個『有益健康』的基因突變非常特別，」穆蘇魯努解釋，若能在正常人體內「製造」PCSK9基因突變，或能降低血脂，達到類似疫苗預防疾病的效果。研究團隊運用的是近年基因工程學界最熱門的「CRISPR/Cas9」基因「編輯」技術，Cas9蛋白就像一把可剔除某段基因序列的剪刀，CRISPR則是一段核醣核酸（RNA），可將Cas9精準地引導至「待編輯」的定點，不致「裁切」到錯誤的序列。
研究人員將CRISPR/Cas9送入實驗鼠的肝臟細胞中，結果發現3至4天後，肝臟細胞中已幾乎都是序列錯誤的PCSK9基因，而實驗鼠的血脂平均下降35至40%，若換算為人類，罹患心血管疾病的風險降幅多達9成。穆蘇魯努表示，以基因工程技術製造心血管疾病疫苗的做法，目前看來可行，但進入人體試驗可能尚需長達10年的進一步研究。
