《醫者心》從會議、共識到指引

施壽全 / 馬偕醫院醫師 2024/09/25 18:49 點閱 1497 次
新藥上市後,還需在「真實世界」中繼續監測有否不良反應與臨床效能。(網路截圖)
新藥上市後,還需在「真實世界」中繼續監測有否不良反應與臨床效能。(網路截圖)

種種藥品、試劑、醫材與儀器被允許能夠普遍使用在病人身上之前,都必須經過重重的評估與鑑定。

新藥需經種種檢測

以新藥為例來說,從藥品結構確認、細胞株實驗初步證據、動物實驗、健康受試者、少數病人,到完成具有統計意義數量病人之人體試驗的安全性與有效性的結果,從前費時往往長達十年以上,現在雖已有電腦輔助可縮短一些流程,但也非三、五年就可見到成果,而經費耗用也往往以數億美金計。

商業力量必須在這種過程中介入,是大家熟知的運作模式,因為需要有充分資金,科學驗證才能順利進行,但這也是風險很高的投資,一旦成功,就有極為豐碩的回饋利益,只是數十甚或上百種「標的物」,能有一種成功,就算幸運了。

臨床效能也要監督

新藥上市後,還需在「真實世界」中繼續監測有否不良反應與臨床效能。少數藥品問世後才發現嚴重併發症,只好下架,大多數雖能繼續走下去,仍有許多問題需要克服。這些問題包括,是否所有符合適應症病人都可納入治療?或哪些病人優先?治療期程多久最適當?與那些藥品是配合禁忌?與什麼藥品搭配使用效果最好?停藥有什麼風險?等等,醫學專家需要持續研究,才能得到答案。

專家研究的結果,通常都會在相關學會上報告。這類報告名稱很多,但可通稱是「會議」(Conference),會議中的一些研究,可能後來會以論文形式發表,但無論是報告或論文,後來也會再經過多次會議,專家群組才會逐漸形成,針對某種疾病如何處置的「共識」(Consensus),但因為人種與地區差異,不同專家群組,也可能得到不同共識,以適應不同的需求。

形成共識 納入指引

共識形成之後,經過一段時間,沒有明顯爭議出現後,共識就可能會納入醫學教育的教科書中或成為臨床作業的標準「指引」(Guideline)。再過更久以後,少數共識或指引,也可能變成無可置疑的「真理」(Truth)。

現代醫學的發展,是從「會議」到「共識」,再到「指引」或「真理」,的確造福了許多人類,但過程堪稱是殫精竭慮、千辛萬苦,始終是醫學科學家與創業投資者們,智慧與耐性的重大挑戰與考驗。