研究:蛋白質修補法 可望治百病

莊瑞萌 2013/12/11 14:58 點閱 3046 次
美國一所大學研究出一種新方法,讓分子在細胞讓幫助出現錯誤的蛋白質導正,讓疾病消失。(photo by   Duncan Hull on Flickr- used under Creative Commons license)
美國一所大學研究出一種新方法,讓分子在細胞讓幫助出現錯誤的蛋白質導正,讓疾病消失。(photo by Duncan Hull on Flickr- used under Creative Commons license)

【台灣醒報記者莊瑞萌綜合報導】美國奧勒崗健康與科學大學研究者發現了治療疾病的新方法。科學家指出,由於正常的蛋白質發生異常,才會產生疾病,因此如果透過新的「修補」方法,在細胞內幫這些「迷途」的蛋白質轉回正軌,將可以讓蛋白質不再「搗蛋」。這項方法已經過動物實驗,如果未來能應用於人類身上,將可以幫助治療阿茲海默症等疾病。

蛋白質由胺基酸組成,並經過自行摺疊(folding)成為特定三維結構的形狀,具有特殊功能和活性,也因此個別在人體內扮演不同功能,但因為基因突變,使蛋白質發生摺疊錯誤(misfolded ),正常的蛋白質雖具備同樣功能,但在細胞內活動路徑卻會混亂,因此正常功能大打折扣,產生所謂的疾病。但研究者發現了一種方法,能讓微小的分子進入細胞內「導正」迷途的蛋白質,讓它們恢復正常。

研究者康恩表示,目前已在白鼠實驗上證實其效果,因為透過「基因、藥物性伴護蛋白」(pharmacoperones),一隻原本無法生育下一代的公白鼠成功恢復生育力。他進一步表示,「這種讓細胞內迷途分子重回正軌的治療方法,堪稱全世界首見。」

他認為,同樣的不孕疾病也會出現在人類身上,如果證實此療法對人體同樣有效,市場潛能將無可限量,因為很多疾病都是因為蛋白質摺疊錯誤而產生。
對此新發現,美國堪薩斯大學醫學中心生物化學與分子生物學教授費雪則表示,「這是拯救出現摺疊錯誤蛋白質的方法,相當新奇、極富潛力,並能夠進一步開發成藥物。」

康恩表示,未來若證實此療法能運用在人類身上,可能治癒染色體隱性遺傳疾病囊腫纖維化、阿茲海默症甚至部分癌症。

本次研究結果刊登在《 The Proceedings of the National Academy of Sciences》期刊。