醫療個人化 罕病用藥潛力無窮

李昀澔 2013/11/13 18:03 點閱 3228 次
罕見疾病用藥從過去被稱為「孤兒藥」,現已成為全球產業「醫療個人化」發展的趨勢之一。(photo by e-MagineArt.com on Flickr - used under Creative Commons license)
罕見疾病用藥從過去被稱為「孤兒藥」,現已成為全球產業「醫療個人化」發展的趨勢之一。(photo by e-MagineArt.com on Flickr - used under Creative Commons license)

【台灣醒報記者李昀澔綜合報導】罕見疾病用藥從過去被稱為「孤兒藥」,如今卻成為全球醫藥產業發展新趨勢,日前英美藥商高達42億美元的併購,正顯示孤兒藥市場的「錢景」一片看好。美國醫學網站「每日醫學」的專欄作家蘇珊史柯提,特別撰文探討孤兒藥產業的發展歷程,以及研發孤兒藥對「醫療個人化」的實質幫助。

日前美國《紐約時報》報導,英國孤兒藥廠「Shire」宣布以42億美元收購同業「ViroPharma」;Shire所研發的針劑「艾替班特」與ViroPharma的「Cinryze」,都用於治療一種稱作「血管性水腫」的罕見遺傳疾病,患者的喉部及腸道會發生急性腫脹,嚴重時可能導致呼吸困難,在歐美約有1萬8千人為此病所苦。

Shire今年新上任的執行長翁斯科夫接受《彭博社》訪問時預估,合併之後將每年增加20億美元的收益;翁斯科夫的預測並不至於過度樂觀,因為ViroPharma今年度的營收上看4.65億美元,其中約有4億來自Cinryze在美國的銷售,顯示過去認為孤兒藥市場需求過小,難以創造利潤的思維已與現實不符。

【藥廠策略轉向】

《富比士雜誌》曾經統計,一種新藥從構想到上市,大約需要花費40億美元,有些研發費用甚至可能高達百億,因此過去各大藥廠多致力於常見疾病的藥品研發,例如緩解過敏症狀,或控制膽固醇的藥物,由於民眾需求量大,總獲利也最高;然而近年來,藥商紛紛將目標轉向孤兒藥,光是2011年通過的孤兒藥件數,就超過法案上路以前10年的總合;史柯提認為,這是國家政策執行的結果。

美國在1983年由總統雷根簽署「孤兒藥法案」,鼓勵藥廠投資研發孤兒藥,並提出免稅、上市前審查費減免、精簡認證機制、專人處理加速審查流程,以及最重要的,享有7年的市場獨佔權。美國食品及藥物管理局,也特別成立罕病產品發展辦公室,設置孤兒藥產品獎勵計畫,針對藥物及醫療器材的研發,給予經費補助及技術支援;透過該計畫支持,已有45種罕病產品通過認證上市。

【孤兒藥設計貼近個人化】

孤兒藥的蓬勃發展,為罕病患者帶來了治癒的希望,但對多數沒有患病的民眾,表面上看來似乎不具實質意義,可能還必須多負擔稅收或醫療保險的支出,但事實上,由於許多罕見疾病都由特定基因的突變所引發,因此孤兒藥或罕病療法的設計概念,更貼近於目前個人化醫療的趨勢,也就是此類技術的發展,將能針對個人特殊的基因設計藥物,或許是未來提升療效的關鍵。

另一方面,目前藥物研發的另一個趨勢在於「藥物重新定位」,也就是俗稱的「老藥新用」;以威而鋼為例,最初臨床試驗主要希望改善心肌缺氧病人心絞痛問題,後來卻用以治療勃起障礙。

而日前英國《每日郵報》則報導,醫師選用威而鋼,以縮小一名墨西哥男孩頸部巨大的淋巴瘤,顯示隨著生理與病理知識的進步,現有藥物也能開發多種用途;許多孤兒藥能調控特定生理機轉的特性,也增加了未來許多藥物搭配的彈性。