【台灣醒報記者李昀澔綜合報導】罕見疾病用藥從過去被稱為「孤兒藥」，如今卻成為全球醫藥產業發展新趨勢，日前英美藥商高達42億美元的併購，正顯示孤兒藥市場的「錢景」一片看好。美國醫學網站「每日醫學」的專欄作家蘇珊史柯提，特別撰文探討孤兒藥產業的發展歷程，以及研發孤兒藥對「醫療個人化」的實質幫助。
日前美國《紐約時報》報導，英國孤兒藥廠「Shire」宣布以42億美元收購同業「ViroPharma」；Shire所研發的針劑「艾替班特」與ViroPharma的「Cinryze」，都用於治療一種稱作「血管性水腫」的罕見遺傳疾病，患者的喉部及腸道會發生急性腫脹，嚴重時可能導致呼吸困難，在歐美約有1萬8千人為此病所苦。
Shire今年新上任的執行長翁斯科夫接受《彭博社》訪問時預估，合併之後將每年增加20億美元的收益；翁斯科夫的預測並不至於過度樂觀，因為ViroPharma今年度的營收上看4.65億美元，其中約有4億來自Cinryze在美國的銷售，顯示過去認為孤兒藥市場需求過小，難以創造利潤的思維已與現實不符。
【藥廠策略轉向】
《富比士雜誌》曾經統計，一種新藥從構想到上市，大約需要花費40億美元，有些研發費用甚至可能高達百億，因此過去各大藥廠多致力於常見疾病的藥品研發，例如緩解過敏症狀，或控制膽固醇的藥物，由於民眾需求量大，總獲利也最高；然而近年來，藥商紛紛將目標轉向孤兒藥，光是2011年通過的孤兒藥件數，就超過法案上路以前10年的總合；史柯提認為，這是國家政策執行的結果。
美國在1983年由總統雷根簽署「孤兒藥法案」，鼓勵藥廠投資研發孤兒藥，並提出免稅、上市前審查費減免、精簡認證機制、專人處理加速審查流程，以及最重要的，享有7年的市場獨佔權。美國食品及藥物管理局，也特別成立罕病產品發展辦公室，設置孤兒藥產品獎勵計畫，針對藥物及醫療器材的研發，給予經費補助及技術支援；透過該計畫支持，已有45種罕病產品通過認證上市。
【孤兒藥設計貼近個人化】
孤兒藥的蓬勃發展，為罕病患者帶來了治癒的希望，但對多數沒有患病的民眾，表面上看來似乎不具實質意義，可能還必須多負擔稅收或醫療保險的支出，但事實上，由於許多罕見疾病都由特定基因的突變所引發，因此孤兒藥或罕病療法的設計概念，更貼近於目前個人化醫療的趨勢，也就是此類技術的發展，將能針對個人特殊的基因設計藥物，或許是未來提升療效的關鍵。
另一方面，目前藥物研發的另一個趨勢在於「藥物重新定位」，也就是俗稱的「老藥新用」；以威而鋼為例，最初臨床試驗主要希望改善心肌缺氧病人心絞痛問題，後來卻用以治療勃起障礙。
而日前英國《每日郵報》則報導，醫師選用威而鋼，以縮小一名墨西哥男孩頸部巨大的淋巴瘤，顯示隨著生理與病理知識的進步，現有藥物也能開發多種用途；許多孤兒藥能調控特定生理機轉的特性，也增加了未來許多藥物搭配的彈性。
