剔除缺陷基因 唐獎生技醫藥獎出爐

林亭妤 2016/06/19 19:09 點閱 24216 次
由前中研院院長李遠哲等人組成的唐獎評選委員會,19日公布第二屆唐獎生技醫藥獎得主。(photo by 林亭妤/台灣醒報)
由前中研院院長李遠哲等人組成的唐獎評選委員會,19日公布第二屆唐獎生技醫藥獎得主。(photo by 林亭妤/台灣醒報)

【台灣醒報記者林亭妤台北報導】「將剪刀、探測燈和GPS導航三合一提高基因體編輯效率,就是『CRISPR/Cas9系統』的代言詞。」第二屆唐獎生技醫藥獎由法籍的夏彭提耶、美籍的道納及華裔美籍的張鋒共得。北醫校長閻雲表示,科學家一直期望透過精準修復特定基因,達到免藥治療疾病的目標,今CRISPR/Cas9 系統就是夢想的起程碑。

國衛院前院長、中研院院士龔行健19日在「第二屆唐獎生技醫藥獎得主公布」記者會上表示,「CRISPR/Cas9平台」囊括了3位唐獎生技醫藥獎得主的共同創作心血。過去科學界也曾發展數種方式進行基因體的編輯,但由3位生技醫藥獎得主開發的CRISPR/Cas9平台,在精準度、效率、資源節省上都大勝以往。

切斷外來DNA

「Cas9蛋白是一種可以剪斷外來DNA的核酸內切酶,科學家過去幾年都對Cas9展現高度興趣。」龔行健解釋,「CRISPR/Cas」是細菌和古菌對抗外來入侵DNA的「適應性免疫防禦系統」,其中Cas9蛋白負責切除外來DNA(如:細菌的DNA),在人類擁有30億組鹼基對的DNA中,精準挑出特定的基因。

「DNA代表30億顆珍珠、Cas9比喻成剪刀,Cas9如何從30億顆珍珠中精準剪斷某一顆珍珠?」龔行健表示,這在於Cas9帶有一套「GPS導航系統」,可以透過某些RNA將它導向目標DNA,生技醫藥獎得主之一伊曼紐‧夏彭提耶博士率先發現,「CRISPR RNA和tracrRNA就是在負責此工作。」

得主之二珍妮佛‧道納博士則發現,這兩種RNA可以嵌合成sgRNA(單鍵引導RNA)去找尋目標DNA,兩人合作發展的雙分子系統簡化了實驗步驟,讓基因體編輯的效率大幅增加。得主之三的張鋒博士則率先將基因體編輯,成功運用在哺乳類及人類細胞上。

農業技術先運用

台北醫學大學校長閻雲指出,由於人體基因改造、移植或剔除等研究或多或少會有道德倫理上的考量,因此CRISPR/Cas9系統會首先應用在農業技術上。以往人類對於基因轉植(製造出新蛋白)的作物會有食安上的疑慮,但未來若運用CRISPR/Cas9系統,將不會有這個問題。

「好比玉米中存有無用、不易消化的澱粉成分,CRISPR/Cas9系統能能找到這些無用的基因,直接將其剔除。」閻雲解釋,這不是基改食物,只是將作物中原本有害或無用的元素拿掉而已,CRISPR/Cas9負責剔除基因,而不是改變或添加新的未知成分。

身為得主的伊曼紐‧夏彭提耶表示,不同國家的基金會用獎項鼓勵其他國家的科學家,是一件令人感到開心的事;珍妮佛‧道納謙虛表示她只是代表曾經和她共同努力的夥伴們榮獲唐獎的肯定;張鋒則說,生物是一個很奧妙的系統,科學家能在其中發現許多突破,為人們做出更多貢獻。