![地中海貧血症為遺傳性的血液疾病,英國支付經費,讓患者接受基因編輯治療。(Photo by incommunicado on Flickr under C.C. License)](/system/assets/images/000/083/487/big/49624699732_b7842e0c3b_3k.jpg?1723096326)
【台灣醒報記者簡嘉佑綜合報導】基因編輯療法能治療罕見血液疾病,讓患者擺脫每月都得輸血的窘境!英國最近成為首個核准基因編輯藥物「 Casgevy 」的國家,並將提供每位「β 地中海貧血」患者170萬英鎊,讓其接受基因編輯藥物的治療。專家認為,這意味著政府認同基因編輯藥物的新興療法,未來更有望治療其他遺傳疾病。
不用終身接受輸血
地中海貧血症為遺傳性的血液疾病,病患體內會產生不正常、體積較小的血紅蛋白,不僅攜氧能力低,而且還容易遭到破壞,導致病患出現貧血問題,嚴重個案得終身接受輸血治療。
基因編輯藥物「Casgevy 」能編輯患者造血幹細胞的基因,並將經過編輯後的造血幹細胞移植回病患體內,就能改善紅血球的攜氧能力。
《BBC》報導,英國早於去年就核准基因編輯療法「 Casgevy 」,根據統計,接受治療的52位患者中,有49位在一年的監測中,都不需要再度接受輸血。英國衛生局也將支付將近170萬英鎊的費用,讓地中海貧血的病患接受治療。
治療其他遺傳疾病
《金融時報》報導,牛津大學基因學系副教授戴維斯說,「 Casgevy 」意味著一種治療疾病的新方法,未來更有潛力運用於其他遺傳疾病上,所以英國的決定也是相當重要的里程碑。
美國食藥署去年也批准藥物Casgevy的治療方式,有望能治療嚴重鐮刀型紅血球疾病。幹細胞慈善機構「Anthony Nolan」公關謝赫表示,鐮刀狀貧血患者也迫切需要治療,希望政府也應提供資金救治不同類型的患者。