脊隨肌肉萎縮症有新藥 給付條件嚴

簡嘉佑 2023/09/14 16:13 點閱 12647 次
台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔表示,2023年有三種SMA治療藥物都有取得健保的進展,治療對病友是改變生命的機會。(Photo by 簡嘉佑/台灣醒報)
台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔表示,2023年有三種SMA治療藥物都有取得健保的進展,治療對病友是改變生命的機會。(Photo by 簡嘉佑/台灣醒報)

【台灣醒報記者簡嘉佑台北報導】「脊髓肌肉萎縮症」(簡稱SMA)已有新藥問世,但因為健保給付條件限制,至今仍有7成病友無法取得藥物治療!紀錄片《這一刻,得來不易》紀錄SMA患者家庭的艱辛與病患接受藥物治療的成效,更盼病患都能得到藥物治療。健保署長石崇良表示,雖然預算有所限制,仍會持續評估SMA藥物的給付條件。

「脊髓肌肉萎縮症」(Spinal Muscular Atrophy,簡稱SMA)為一種罕見疾病,患者因為運動功能逐漸退化,運動、走路等動作都無法自理,更影響到呼吸與吞嚥功能。

紀錄片記錄藥物成效

紀錄片《這一刻,得來不易》紀錄SMA病友的家庭獲得使用治療藥物,家屬在影片中表達,過去只能眼睜睜小孩因為SMA逐漸喪失運動功能,但小朋友接受藥物治療後,竟然能丟出玩具,忍不住就替他鼓掌。家長展開笑顏說:「當時小朋友以為丟玩具就會受到鼓勵,有一段時間變得很愛亂丟玩具」。

兩歲的安安雖然未發病,但體內有SMA的好發基因,每週家長都帶著安安去抽血檢查。安安的母親表示,所幸安安有機會在發病前,就能使用藥物預防,也有機會像正常人一樣過上正常的生活,「如果可以的話,希望能不讓他知道自己是SMA的患者」。

「只盼望能平凡」

罹患SMA長達30年之久,台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔表示,2023年對SMA病友是重要的一年,三種治療藥物都有取得健保的進展,治療對病友是改變生命的機會。

她也指出,目前還有超過7成、約300名SMA患者無法符合健保給付條件,曾經有病友對她說,「我只是想要好好吃飯上廁所」。李怡潔感同身受的說,「當許多人都在追求不凡的時候,我們只盼望能夠平凡,能不要成為家人的負擔」,期許未來讓所有病友都取得治療的機會。

健保納三種藥物

石崇良表示,健保給付SMA藥物,雖然初期使用人物較少,但於今年四月已擴充藥物使用對象,後續也納入另一款能夠治療該疾病的基因治療藥品,至今有超過100多位SMA患者開始使用藥物。