【台灣醒報記者張元融台北報導】新藥效果佳、多國已納入給付，數十位爸媽帶著罕病童召開記者會，爭取將昂貴的新藥納入給付！綠委陳曼麗24日說，新型特效藥（Spinraza）已被證實有效，希望健保署能盡快將之納入給付品項，她將會陪同50多位SMA病友代表李怡潔至總統府陳情。健保署長李伯璋回應，健保署正與藥商議價中。
SMA是目前嬰幼兒死亡率最高的遺傳性疾病。罕病SMA肌萎藥物爭取聯盟說明，SMA（Spenil Muscular Atrophy）就是脊髓性肌肉萎縮症，分為三期：6個月內發病確診的SMA患者，屬於最嚴重的一型患者，通常活不過兩歲；1.5歲～6歲間發病者，屬二型；成年人也可能發病，眾人熟知的物理學家霍金即是。
李怡潔：盼全型給付
「看到全台50多位SMA病友願意到立法院出席記者會，相當感動。」綠委陳曼麗表示，過往的藥效不佳，所以病友希望能用「特效藥」，而新藥（Spinraza）被研發出來後，可大幅改善病況，接受國外藥商免費供藥（人道救援「恩慈療法」）的柏麟，能在立法院現場，像一般小孩一樣蹦蹦跳跳，即是見證。
「希望小英政府幫忙，將新藥排入12月份共凝會，並讓病友參與會議。」兩屆總統教育獎得主、脊髓萎縮症患者李怡潔說，病友希望能獲得全型給付，盼政府能給家屬一份希望，也給病患一個活下去的機會。針對健保署目前對該藥的重大疑慮「尚不確定藥物效果」，李怡潔請到接受藥廠免費藥物的小病友柏麟到現場，證明藥效，但藥廠的免費救援只是過渡期，還盼望小英政府能出手相助。
罕病藥須由政府負擔
SMA華語公益微電影《用心飛翔》導演施祥德表示，新藥上市已多年，我們台灣有領先全世界的SMA篩檢技術，卻沒有將特效藥納入健保，讓孩子的爸爸媽媽認為「預防勝於治療形同虛設」。他還說，重視人權的政府不能不聞不問，請政府重視罕病法立法精神。
「罕病專用藥的藥價昂貴，一般家庭根本無法負擔，唯有政府才有能力支付，世界各國皆然。」障礙者權益促進會理事長劉俊麟表示，既然SMA已有藥可治療，且國外已有39國政府給付的案例可循，但台灣卻沒有認真展開討論，健保署過去一年對罕病團體的回應，一直都是「正與藥商議價」或「排議程」。
「罕病的給付藥費由罕病專法（經費來源為菸捐）支出，不會擠壓到老百姓的健保費。」SMA病友家屬陳斌聖強調，政府可以等，但他們這些爸爸媽媽不能等，因為「預早治療效果愈好」，脊髓一旦側彎、關節一旦攣縮，都是功能性損壞，不像是肌肉可以吃藥復原。
對此，健保署長李伯璋稍後回應，該藥國內目前只有一家廠商有，今年已找該藥廠就藥價部分談了3次，但議價未取得共識，進展趨緩。年底前會新增一家藥廠加入，相信將有更大的議價空間。
